Sağlık Bakanı Fahrettin Koca, yazılı olarak yaptığı açıklamada;
"Bugün; Spinal Musküler Atrofi Bilim Kurulumuz, çok önemli bir gündemle toplandı.

Toplantıda SMA taramalarının sonuçları,

tedavisi devam eden hastaların tedavi süreçleri ve

tedavi yöntemlerindeki son gelişmeler, ele alındı.

Bilindiği üzere;
SMA kalıtsal, ilerleyici, kronik, nörolojik bir hastalıktır.

2016 yılına kadar, dünyada bilinen bir tedavisi olmayan bu hastalık dolayısıyla;
hastalığın tip 1 formu görülen bebeklerin yüzde 90’ına yakınını,

2 yaşına gelmeden kaybediyorduk;
2016 yılında, Nusinersen etken maddeli ilacın

dünyada uygulanmaya başlanmasından sonra;
bu bebekleri hayatta tutmak için, bir imkan oluştu.

Bu gelişmenin hemen akabinde;
ülkemizde, pek çok dünya ülkesinde örnek olabilecek şekilde

Nusinersen tedavisi tüm hastalarımıza ücretsiz olarak verilmeye başlandı.

Şu anda; 1024 hastamız, bu tedaviyi ücretsiz olarak alıyor" ifadelerini kullandı.

Bakan Koca;

Mayıs 2022'de başlattıkları ve tüm bebekleri kapsayan,

SMA yeni doğan tarama programına dikkat çekerek;

"Zaman içerisinde; bilimsel veriler, bu tedavinin daha etkin olması için

mümkün olan en erken zamanda uygulanmasının, gerekli olduğunu gösterdi.

Bunu sağlamak için

yenidoğan döneminde hastalığın taranarak,

tedavinin; mümkünse, bulgular gelişmeden verilmesi önemlidir.

Sağlık Bakanlığı olarak;
Bilim Kurulumuzun tavsiyeleri doğrultusunda,

ülkemizin her köşesinde doğan tüm bebekleri kapsayacak şekilde;

Mayıs 2022’de, SMA yeni doğan tarama programını başlattık.

Bu kapsamda;

bugüne kadar, 753.350 bebek SMA açısından tarandı.

Bu bebeklerden; ilaç tedavisi alması gerektiği hekimlerince tespit edilenlere,

en kısa sürede tedavilerini ulaştırdık.

Yenidoğan tarama programında, tanı alarak;

Nusinersen tedavisinin yükleme dozu tamamlanan bebeklerimizde

ilk 6 aylık süreçte sağ kalım oranımız, yüzde 100 olarak gerçekleşti.

SMA konusundaki bilimsel gelişmeler, sadece tedavi ile kısıtlı kalmadı.

Hastalığın önlenmesi konusunda da, son 5 yılda önemli gelişmeler oldu.

Bilim Kurulumuzla birlikte;
bu gelişmeleri titizlikle takip ettik ve dünyada çok az ülkenin yapabildiği

evlilik öncesi tarama programını, hayata geçirdik.

Bu program;
hem yeni evlenecek çiftleri, hem de istemeleri halinde;
bu uygulama başlamadan önce evlenen çiftleri, kapsıyor.

Bu taramada; SMA taşıyıcılığı saptanan çiftlere,

genetik danışmanlık ve sağlıklı bebek sahibi olmalarını sağlayacak

seçici gebelik uygulaması, ücretsiz olarak sağlanıyor.

Ülkemiz; bunu dünyada yapabilen, birkaç ülkeden biridir.

İlk ilaç tedavisinin hastalarımıza ulaştırılmasının ve

verilerinin takip edilmesinin yanı sıra;
SMA’da kullanılmak üzere geliştirilen diğer ilaçlarla ilgili bilimsel gelişmeler de

Bilim Kurulumuz vasıtasıyla, yakından takip edilmektedir.

Bu bağlamda;

Nusinersen ile birlikte Risdiplam etken maddeli ilaç ve

Zolgensma isimli ilaçlarla ilgili tüm veriler de izlenmektedir.

Bu tedavilerin üçü de, gen temelli tedavilerdir.

Her üç tedavinin de birbirlerine üstünlüğü, gösterilememiştir.

Bunlardan; Risdiplam etken maddeli ilacın,

ülkemize girmesi için gerekli yasal prosedürler;

ilgili firma tarafından tamamlanarak başvurusu yapılmıştır.

Hastalarımıza solüsyon şeklinde oral yolla verme olanağı da sunacak bu ilaçla ilgili

bilimsel veriler değerlendirilmiş,

ilgili ilacın ruhsatlandırılması için, son aşamaya gelinmiştir.

Bilim Kurulumuzca yapılan bugünkü toplantımızda;
ilacın ne şekilde hazırlanıp, hastalarımıza nasıl ulaştırılacağına kadar;

Sağlık sistemimizin üzerine düşen tüm detaylar, titizlikle değerlendirilmiştir.

Bu ilaçla ilgili ruhsat sürecini, önümüzdeki günlerde sonuçlandırmış olacağız.

Bu ilacın, etkinliği bilinen Nursinersen tedavisinin

uygulanmasının güç olduğu hastalar için, seçenek olarak sunulmasına karar verilmiştir.

Ülke verileri arttıkça,
Bilim Kurulu tarafından; uygulama esasları, yeniden gözden geçirilecektir."